为推动我国肌萎缩侧索硬化（ALS，渐冻人症）的临床及基础研究发展，由中华医学会神经病学分会主办，中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组协办，中国人民解放军总医院承办的ALS2017年学术年会于6月17日在北京召开。

德国乌尔姆大学医学系副主任、欧洲神经病学学会ALS学组组长Albert ludolph教授、神经内科崔丽英教授、四川大学华西医院商慧芳教授、先声药业首席科学官牟骅博士等专家参加了年会，并分别就ALS致病基因研究进展、流行病学研究特点、诊疗经验、临床分期以及治疗新突破等方面做出分享。

Albert ludolph表示ALS并非单纯的神经系统性疾病，而是一种多系统疾病。除了SOD1,C9ORF72外，他提示TPD-43也是其重要的致病基因。

崔丽英教授的研究数据显示，中国ALS患者平均年龄约为53岁，低于国外患者；实际平均生存期30.5±20.5月，优于国外患者。此外，生存率与起病部位、临床类型、是否合并认知障碍明显相关，头部起病患者生存期明显低于肢体起病患者。

今年5月5日，美国FDA批准依达拉奉用于治疗ALS疾病，可减轻神经细胞氧化应激反应，减少3-NT和SOD1沉积，减轻患者运动功能障碍。

先声药业首席科学官牟骅博士表示，5月11日发布的CFDA公告(2017年第52号)明确指出支持罕见病治疗药物研发，加快罕见病用药审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。先声药业将积极申请有条件批准国产依达拉奉用于治疗ALS，让中国ALS患者尽快获得药物治疗。